Vertex präsentiert auf virtuellen Mukoviszidose-Konferenzen in Europa und Nordamerika neue Daten zum Langzeiteinsatz von CFTR-Modulatoren

- Mündliche Präsentation von Zwischenergebnissen der offenen Sicherheits-Verlängerungsstudie TRIKAFTA^® (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor und Ivacaftor), die auf der ECFS-Digitalkonferenz vorgestellt werden -

- Sechs Präsentationen von Daten zu KALYDECO^® (Ivacaftor), ORKAMBI^® (Lumacaftor/Ivacaftor) und TRIKAFTA, die auf der virtuellen NACF-Konferenz vorgestellt werden -

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) kündigte heute an, dass Daten aus dem Unternehmensportfolio von Medikamenten gegen Mukoviszidose (Cystic Fibrosis, CF) auf der 43. European Cystic Fibrosis Digital Conference (ECFS) vom 24. bis zum 25. September 2020 und auf der 2020 North American Cystic Fibrosis Virtual Conference (NACFC) vom 7. bis zum 23. Oktober 2020 präsentiert werden. In einem Vortrag auf der digitalen ECFS-Konferenz werden erstmals Zwischenergebnisse der offenen Verlängerungsstudie TRIKAFTA vorgestellt, die zeigen, dass die Sicherheit und Wirksamkeit mit den Ergebnissen der zulassungsrelevanten Phase-3-Studien an CF-Patienten ab 12 Jahren mit den Genotypen F508del/Minimal Function (F/MF) oder F508del/F508del (F/F) übereinstimmen. Vier weitere wissenschaftliche Beiträge (Abstracts) zu ORKAMBI^® und TRIKAFTA^® wurden im Rahmen der ECFS-Konferenz im Journal of Cystic Fibrosis veröffentlicht.Darüber hinaus werden auf der NACFC sechs wissenschaftliche Präsentationen zu KALYDECO^®, ORKAMBI und TRIKAFTA stattfinden, unter anderem mit neuen KALYDECO-Daten zu Säuglingen im Alter von 4 bis weniger als 6 Monaten.

„Wir freuen uns daher, über die ersten längerfristigen Daten zu TRIKAFTA berichten zu können, die zeigen, dass die anfänglich festgestellten signifikanten Vorteile auch nach einem Jahr Behandlung erhalten bleiben.“

„Da wir mit unseren Medikamenten immer mehr Menschen mit Mukoviszidose erreichen, wird es immer wichtiger, zu einem besseren Verständnis ihrer langfristigen Wirkungung in der Praxis zu gelangen”, so Carmen Bozic, M.D., Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs, und Chief Medical Officer bei Vertex. „Wir freuen uns daher, über die ersten längerfristigen Daten zu TRIKAFTA berichten zu können, die zeigen, dass die anfänglich festgestellten signifikanten Vorteile auch nach einem Jahr Behandlung erhalten bleiben.”

Auf der digitalen ECFS-Konferenz werden Daten zu den Zwischenergebnissen der laufenden offenen Verlängerungsstudie (Open-Label Extension study, OLE-Studie) präsentiert, in der die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit bei CF-Patienten ab 12 Jahren mit den Genotypen F508del/Minimal Function (F/MF) oder F508del/F508del (F/F), die zulassungsrelevante Studien absolviert haben, geprüft werden. In der Zwischenanalyse wurde TRIKAFTA allgemein gut vertragen, und es gab keine neuen Sicherheitsbedenken. Die Daten zeigen, dass die deutlichen Verbesserungen, die in den früheren zulassungsrelevanten Studien über mehrere Wirksamkeits-Endpunkte hinweg beobachtet worden waren, einschließlich des forcierten exspiratorischen Volumens in 1 Sekunde in Prozent des Sollwerts (ppFEV1₁), des Schweißchlorids (SwCl), des Wertes der respiratorischen Domäne des Erhebungsinstruments CFQ-R (Cystic Fibrosis Questionnaire Revised) und des Body-Mass-Index (BMI), auch bei einer fortgesetzten Behandlung mit TRIKAFTA erhalten blieben.

Nachstehend sind alle wissenschaftlichen Präsentationen von Vertex auf der ECFS und der NACFC aufgelistet:

Über die Mukoviszidose

Die Mukoviszidose, auch zystische Fibrose (Cystic Fibrosis, CF) genannt, ist eine seltene, die Lebenserwartung senkende Erbkrankheit, von der weltweit etwa 75.000 Menschen betroffen sind. CF ist eine progrediente, multisystemische Krankheit mit Auswirkungen auf Lunge, Leber, Magen-Darm-Trakt, Nasennebenhöhlen, Schweißdrüsen, Bauchspeicheldrüse und Fortpflanzungstrakt. Ursache ist ein defektes oder fehlendes CFTR-Protein aufgrund von Mutationen im CFTR-Gen. Damit ein Kind an Mukoviszidose erkrankt, muss es zwei defekte CFTR-Gene — von jedem Elternteil eins — geerbt haben. Obwohl es viele verschiedene Arten von CFTR-Mutationen gibt, die die Krankheit verursachen können, hat die große Mehrheit aller Menschen mit CF mindestens eine F508del-Mutation. Diese Mutationen, die durch genetischen Test oder Genotypisierung festgestellt werden können, verursachen dadurch Mukoviszidose, dass funktionsunfähige und/oder zu wenige CFTR-Proteine an der Zelloberfläche geschaffen werden. Die gestörte Funktion oder das Fehlen des CFTR-Proteins führt bei einigen Organen zu einem ungenügenden Ein- und Ausströmen von Salz und Wasser in die Zelle hinein bzw. aus dieser heraus. In der Lunge führt dies zur Ansammlung von krankhaft dickem, klebrigem Schleim, in dessen Folge bei vielen Patienten chronische Lungeninfektionen mit fortschreitender Schädigung der Lunge auftreten können, die schließlich zum Tode führen. Im Median versterben die Patienten Mitte bis Ende der dritten Lebensdekade.

INDIKATION UND WICHTIGE SICHERHEITSHINWEISE FÜR KALYDECO^® (Ivacaftor), TRIKAFTA^® (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor und Ivacaftor) und ORKAMBI^® (Lumacaftor/Ivacaftor)

Was ist KALYDECO?

KALYDECO ist ein verschreibungspflichtiges Medikament zur Behandlung von Mukoviszidose (CF) bei Patienten im Alter von 6 Monaten und älter, die mindestens eine Mutation in ihrem CF-Gen haben, die auf KALYDECO anspricht. Patienten sollten mit ihrem Arzt sprechen, um zu erfahren, ob bei ihnen eine indizierte CF-Genmutation vorliegt. Es ist nicht bekannt, ob KALYDECO bei Kindern unter 6 Monaten sicher und wirksam ist.

Was ist TRIKAFTA?

TRIKAFTA ist ein verschreibungspflichtiges Medikament zur Behandlung von Mukoviszidose bei Patienten ab 12 Jahren, die mindestens eine Kopie der F508del-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator-Gen) haben. Patienten sollten mit ihrem Arzt sprechen, um zu erfahren, ob bei ihnen eine indizierte CF-Genmutation vorliegt. Es ist nicht bekannt, ob TRIKAFTA bei Kindern unter 12 Jahren sicher und wirksam ist.

Was ist ORKAMBI?

ORKAMBI ist ein verschreibungspflichtiges Medikament zur Behandlung von Mukoviszidose bei Patienten ab 2 Jahren, die zwei Kopien der Mutation F508del (F508del/F508del) in ihrem CFTR-Gen haben. ORKAMBI sollte nur bei diesen Patienten verabreicht werden. Es ist nicht bekannt, ob ORKAMBI bei Kindern unter 2 Jahren sicher und wirksam ist.

Patienten sollten KALYDECO oder TRIKAFTA nicht einnehmen, wenn sie bestimmte Medikamente oder pflanzliche Nahrungsergänzungsmittel einnehmen, beispielsweise die Antibiotika Rifampin oder Rifabutin, Antiepileptika wie Phenobarbital, Carbamazepin oder Phenytoin, oder Johanniskraut.

Patienten sollten ORKAMBI nicht einnehmen, wenn sie bestimmte Medikamente oder pflanzliche Nahrungsergänzungsmittel einnehmen, beispielsweise die Antibiotika Rifampin oder Rifabutin, Antiepileptika wie Phenobarbital, Carbamazepin oder Phenytoin, die Sedativa und Anxiolytika Triazolam oder Midazolam, die Immunsuppressiva Cyclosporin, Everolimus, Sirolimus oder Tacrolimus, oder Johanniskraut.

Vor der Einnahme von KALYDECO, TRIKAFTA oder ORKAMBI sollten die Patienten ihren Arzt über alle ihre Erkrankungen informieren, auch darüber, ob sie Leberprobleme haben oder hatten, ob sie Nierenprobleme haben, ob sie eine Organtransplantation erhalten haben, ob sie schwanger sind oder eine Schwangerschaft planen, da nicht bekannt ist, ob KALYDECO, TRIKAFTA oder ORKAMBI einem ungeborenen Kind schaden können, oder ob sie stillen oder zu stillen planen, da nicht bekannt ist, ob KALYDECO, TRIKAFTA oder ORKAMBI in die Muttermilch übergeht. Vor der Einnahme von ORKAMBI sollten Patientinnen ihrem Arzt mitteilen, ob sie zur Empfängnisverhütung hormonale Kontrazeptiva in oraler, injizierbarer, transdermaler oder implantierbarer Form anwenden, die bei der Einnahme von ORKAMBI nicht als Verhütungsmethode eingesetzt werden sollten.

KALYDECO, TRIKAFTA oder ORKAMBI können die Wirkungsweise anderer Medikamente beeinflussen, und andere Medikamente können die Wirkungsweise von KALYDECO, TRIKAFTA oder ORKAMBI beeinflussen. Daher muss die Dosis von KALYDECO, TRIKAFTA oder ORKAMBI möglicherweise angepasst werden, wenn sie zusammen mit bestimmten Medikamenten eingenommen werden. Patienten sollten ihrem Arzt insbesondere mitteilen, ob sie antimykotische Medikamente wie Ketoconazol, Itraconazol, Posaconazol, Voriconazol oder Fluconazol oder Antibiotika wie Telithromycin, Clarithromycin oder Erythromycin einnehmen.

KALYDECO oder TRIKAFTA können Schwindelgefühle bei manchen Menschen verursachen, die sie einnehmen. Patienten sollten kein Auto fahren, keine Maschinen bedienen oder Tätigkeiten ausüben, die ihre Aufmerksamkeit erfordern, bis sie wissen, wie sich KALYDECO oder TRIKAFTA auf sie auswirken.

Bei Einnahme von ORKAMBI sollten Patienten ihren Arzt informieren, wenn sie die Einnahme von ORKAMBI für mehr als eine Woche einstellen, da ihr Arzt möglicherweise die Dosis von ORKAMBI oder anderen Medikamenten ändern muss, die der Patient einnimmt.

Patienten sollten vermeiden, Speisen und Getränke zu sich zu nehmen, die Grapefruit oder Bitterorangen enthalten, während sie KALYDECO einnehmen. Patienten sollten vermeiden, grapefruithaltige Nahrungsmittel oder Getränke zu sich zu nehmen, während sie TRIKAFTA einnehmen.

KALYDECO, TRIKAFTA und ORKAMBI können gravierende Nebenwirkungen verursachen. Beispiele dafür sind:

Bei Patienten, die KALYDECO, TRIKAFTA oder ORKAMBI erhielten, wurde von hohen Leberenzymwerten im Blut berichtet. Der Arzt des Patienten wird vor Beginn der Behandlung mit KALYDECO, TRIKAFTA oder ORKAMBI während des ersten Behandlungsjahres alle 3 Monate und während der weiteren Behandlung jedes Jahr Bluttests zur Kontrolle der Leber durchführen. Bei Patienten, die in der Vergangenheit einen hohen Leberenzymwert hatten, kann der Arzt Bluttests durchführen, um die Leber in kürzeren Intervallen zu untersuchen. Patienten sollten sofort ihren Arzt verständigen, wenn sie eines der folgenden Symptome von Leberproblemen bemerken: Schmerzen oder Unwohlsein im oberen rechten Bauchbereich, Gelbfärbung der Haut oder des weißen Teils der Augen, Appetitlosigkeit, Übelkeit oder Erbrechen oder dunkler, bernsteinfarbener Urin.

Atembeschwerden wie Kurzatmigkeit oder Engegefühl in der Brust bei Patienten, die mit der Einnahme von ORKAMBI beginnen, insbesondere bei Patienten mit eingeschränkter Lungenfunktion. Hat ein Patient eine eingeschränkte Lungenfunktion, kann es sein, dass sein Arzt ihn bei Beginn der Behandlung mit ORKAMBI engmaschiger überwacht.

Blutdruckanstieg bei einigen Patienten, die ORKAMBI erhalten. Der Arzt des Patienten sollte den Blutdruck während der Behandlung mit ORKAMBI überwachen.

Anomalie der Augenlinse (Katarakt) bei einigen Kindern und Jugendlichen, die mit KALYDECO, TRIKAFTA oder ORKAMBI behandelt werden. Wenn es sich bei dem Patienten um ein Kind oder einen Jugendlichen handelt, sollte der Arzt vor und während der Behandlung mit KALYDECO, TRIKAFTA oder ORKAMBI Augenuntersuchungen durchführen und auf Anzeichen von Katarakt achten.

Die häufigsten Nebenwirkungen von KALYDECO sind Kopfschmerzen, Infektionen der oberen Atemwege (Erkältung) einschließlich Halsschmerzen, Verstopfung der Nasen- oder Nasennebenhöhlen und laufende Nase, Bauchschmerzen, Durchfall, Hautausschlag, Übelkeit und Schwindel.

Die häufigsten Nebenwirkungen von TRIKAFTA sind Kopfschmerzen, Durchfall, Infektionen der oberen Atemwege (Erkältung) einschließlich verstopfte und laufende Nase, Bauchschmerzen, entzündete Nebenhöhlen, erhöhte Leberenzymwerte, Erhöhung eines bestimmten Blutenzyms namens Kreatinphosphokinase, Hautausschlag, Grippe (Influenza) und Erhöhung des Blut-Bilirubins.

Die häufigsten Nebenwirkungen von ORKAMBI sind Atembeschwerden wie Kurzatmigkeit und Engegefühl in der Brust, Übelkeit, Durchfall, Müdigkeit, Zunahme eines bestimmten Blutenzyms namens Kreatininphosphokinase, Hautausschlag, Blähungen, Erkältung einschließlich Halsschmerzen, verstopfter oder laufender Nase, Grippe oder grippeähnliche Symptome sowie unregelmäßige, ausgebliebene oder auffällige Menstruation und verstärkte Menstruationsblutung. Weitere Nebenwirkungen, die bei Kindern beobachtet wurden, sind Husten mit Auswurf, verstopfte Nase, Kopf- und Bauchschmerzen und Zunahme des Auswurfs.

Dies sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen von KALYDECO, TRIKAFTA oder ORKAMBI. Bitte klicken Sie auf den Produktlink, um die vollständigen Verschreibungsinformationen für KALYDECO, TRIKAFTA oder ORKAMBI zu sehen.

Über Vertex

Vertex ist ein weltweit tätiges Biotechnologie-Unternehmen, das in wissenschaftliche Innovation investiert, um bahnbrechende Arzneimittel für Patienten mit schweren Erkrankungen zu entwickeln. Das Unternehmen verfügt über mehrere zugelassene Medikamente zur Behandlung der eigentlichen Ursache von Mukoviszidose (Cystic Fibrosis, CF) — einer seltenen, lebensbedrohenden Erbkrankheit — und betreibt mehrere laufende klinische und Forschungsprogramme zu CF. Darüber hinaus verfügt Vertex über eine robuste Pipeline von niedermolekularen Prüfpräparaten für andere schwere Krankheiten, bei denen das Unternehmen von seinen detaillierten Kenntnissen der kausalen Humanbiologie profitiert, darunter Schmerzen, Alpha-1-Antitrypsin-Mangel und APOL1-vermittelte Nierenerkrankungen. Zudem entwickelt Vertex eine rasant expandierende Pipeline an Gen- und Zelltherapien für Krankheiten wie etwa die Sichelzellkrankheit, Beta-Thalassämie, Duchenne-Muskeldystrophie und Typ-1-Diabetes mellitus.

Das 1989 in Cambridge (US-Bundesstaat Massachusetts) gegründete Unternehmen hat seinen weltweiten Hauptsitz im Bostoner Innovation District, und sein internationale Hauptsitz befindet sich in London, Großbritannien. Vertex verfügt ferner über Forschungs- und Entwicklungsstandorte sowie Handelsbüros in Nordamerika, Europa, Australien und Lateinamerika. Vertex wird immer wieder als einer der Top-Arbeitsplätze der Branche gewürdigt und behauptet in zehn aufeinander folgenden Jahren einen Platz auf der Liste der Top-Arbeitgeber des Magazins Science sowie einen Platz unter den Top 5 auf der Forbes-Liste „Best Employers for Diversity 2019“. Aktuelle Informationen zum Unternehmen und zur Innovationsgeschichte von Vertex finden Sie auf www.vrtx.com. Folgen Sie uns auch auf Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube und Instagram.

Besonderer Hinweis in Bezug auf zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995, darunter auch Aussagen von Dr. Carmen Bozic in dieser Pressemitteilung, Aussagen über den potentiellen Nutzen, die Sicherheit und Wirksamkeit von TRIKAFTA, KALYDECO und ORKAMBI und unsere Pläne, auf der ECFS und der NACFC Daten zu präsentieren, unter anderem Daten aus unserer offenen Verlängerungsstudie TRIKAFTA, wissenschaftliche Beiträge (Abstracts) zu ORKAMBI und TRIKAFTA sowie wissenschaftliche Präsentationen zu KALYDECO, ORKAMBI und TRIKAFTA. Obwohl Vertex davon ausgeht, dass die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen zutreffen, geben diese zukunftsgerichteten Aussagen lediglich die Auffassungen des Unternehmens zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung wieder, und es gibt eine Reihe von Risiken und Unwägbarkeiten, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ereignisse oder Ergebnisse erheblich von denen abweichen, die in diesen zukunftsgerichteten Aussagen ausdrücklich oder stillschweigend geäußert werden. Zu diesen Risiken und Unwägbarkeiten gehören unter anderem die Möglichkeit, dass Daten aus den Entwicklungsprogrammen des Unternehmens aus Sicherheits-, Wirksamkeits- oder anderen Gründen die Registrierung, Zulassung oder Weiterentwicklung seiner Präparate möglicherweise nicht unterstützen, Risiken im Zusammenhang mit der Zulassung und Vermarktung unserer Medikamente sowie andere Risiken, die unter "Risk Factors" (Risikofaktoren) im jüngsten Jahresbericht von Vertex und in den nachfolgenden Quartalsberichten aufgeführt sind, die bei der US-Börsenaufsicht (Securities and Exchange Commission) eingereicht wurden und auf der Webseite des Unternehmens www.vrtx.com verfügbar sind. Sie sollten sich nicht über Gebühr auf diese Aussagen oder die präsentierten wissenschaftlichen Daten verlassen. Vertex übernimmt keinerlei Verpflichtung, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen Informationen zu aktualisieren, wenn neue Informationen verfügbar werden.

(VRTX-GEN)

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